Journal club 26 марта в 14-00 в конференц-зале
Савушкина Д.А. представит доклад «Индуцированные плюрипотентные стволовые клетки больных спинальной мышечной атрофией».
Доклад подготовлен по материалам статьи:
Ebert A.D., Yu J., Rose F.F., Mattis V.B., Lorson C.L., Thomson J.A., Svendsen C.N.
Induced pluripotent stem cells from a spinal muscular atrophy patient // Nature. 2009. V. 457. P. 277–1127.
аннотация
Спинальная мышечная атрофия вызывается наследуемой мутацией гена SMN1, которая приводит к дегенерации двигательных нейронов и, как следствие, к прогрессирующей мышечной слабости, параличам и ранней смерти. В данном исследовании были воспроизведены молекулярные процессы, характерные для этого заболевания, с использованием индуцированных плюрипотентных стволовых (iPS) клеток. iPS-клетки были получены из фибробластов пациента и его матери, у которой нет клинических признаков заболевания, а затем дифференцированы в мотонейроны. Культура нервных клеток пациента использовалась для испытания лекарственных препаратов, потенциально эффективных при спинальной мышечной атрофии. Эта модель позволяет изучать прогрессию заболевания в лаборатории и разрабатывать адекватную терапию. В дальнейшем новая технология позволит получать для исследования любые клетки, пораженные генетическим дефектом.